Gli esiti del trattamento con Vismodegib ( Erivedge ) in una coorte relativamente ampia di partecipanti a uno studio con carcinoma basocellulare perioculare localmente avanzato ( POLA-BCC ) possono guidare i medici quando prendono in considerazione questo trattamento.
Sono stati riportati gli esiti del trattamento con Vismodegib nei pazienti con carcinoma basocellulare perioculare localmente avanzato nello studio STEVIE ( Safety Events in Vismodegib ).
Una analisi di sottogruppo post hoc dallo studio di coorte STEVIE a braccio singolo, multicentrico, in aperto, ha esaminato tutti i 1.215 partecipanti per il coinvolgimento oculare o perioculare, e ha identificato 244 partecipanti con carcinoma basocellulare perioculare localmente avanzato o metastatico.
I dati per il primo studio STEVIE sono stati raccolti da 167 sedi di trattamento in 36 Paesi tra il 2011 e il 2017.
Gli esiti principali erano la risposta al trattamento e gli eventi avversi.
Il coinvolgimento oculare o perioculare è stato riscontrato in 244 dei 1.215 partecipanti a STEVIE ( 20.1% ), che costituivano il campione analitico.
L'età mediana dei partecipanti allo studio era di 72.0 anni e i pazienti includevano 143 uomini ( 58.6% ).
Il carcinoma basocellulare perioculare localmente avanzato è stato diagnosticato in 238 dei 244 partecipanti ( 97.5% ), mentre il carcinoma basocellulare metastatico in 6 ( 2.5% ).
La durata mediana dell'esposizione a Vismodegib è stata di 40.0 settimane, in particolare 39.7 settimane per carcinoma basocellulare perioculare localmente avanzato e 92.4 settimane per carcinoma basocellulare perioculare metastatico.
In tutto 69 partecipanti ( 28.3% ) hanno riportato eventi avversi gravi ( alopecia, spasmi muscolari, disgeusia, perdita di peso, diminuzione dell'appetito, astenia, ageusia, nausea, affaticamento e diarrea ).
Complessivamente 232 partecipanti allo studio ( 95.1% ) hanno subito più di 1 effetto avverso.
Il numero medio complessivo di effetti avversi correlati al farmaco per partecipante allo studio in base al primo evento avverso, indipendentemente dalla gravità, è stato di 5.48.
L'interruzione del trattamento con Vismodegib a causa di un evento avverso è stata registrata in 58 partecipanti ( 23.8% ).
Durante lo studio, 22 partecipanti ( 9.0% ) sono morti, 70 ( 28.7% ) hanno raggiunto una risposta completa e 94 ( 38.5% ) hanno raggiunto una risposta parziale.
Vismodegib è risultato ben tollerato dai partecipanti allo studio con carcinoma basocellulare perioculare localmente avanzato.
La sicurezza del trattamento con Vismodegib secondo i risultati dello studio STEVIE è coerente con quella riportata in studi precedenti.
Questi dati possono essere utili quando si considera Vismodegib per pazienti con carcinoma basocellulare perioculare localmente avanzato. ( Xagena2020 )
Ishai MB et al, JAMA Ophthalmol 2020; 138: 749-755
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