È stato valutato l'effetto di Eculizumab ( Soliris ), un inibitore sistemico del componente del complemento ( C5 ), sulla crescita della atrofia geografica ( GA ) in pazienti con degenerazione maculare correlata all'età ( AMD ).
In uno studio prospettico, in doppio cieco, randomizzato, i pazienti con atrofia geografica da 1.25 mm2 a 18 mm2 sulla base della tomografia a coerenza ottica a dominio spettrale sono stati assegnati in modo casuale, in un rapporto 2:1, a ricevere Eculizumab per via endovenosa oppure placebo per 6 mesi.
Nel braccio di trattamento con Eculizumab, i primi 10 pazienti hanno ricevuto un regime a basso dosaggio di 600 mg a settimana per 4 settimane seguiti da 900 mg ogni 2 settimane fino alla settimana 24, e i successivi 10 pazienti hanno ricevuto un regime ad alto dosaggio di 900 mg a settimana per 4 settimane seguiti da 1200 mg ogni 2 settimane fino alla settimana 24.
Il gruppo placebo è stato infuso con soluzione fisiologica.
I pazienti sono stati tenuti sotto osservazione per altre 26 settimane. Durante tutto lo studio sono state misurate sia l’acuità visiva a luminanza normale che a bassa luminanza, e i deficit a bassa luminanza sono stati calcolati come la differenza tra i punteggi di lettura delle lettere.
Le principali misure di esito erano i cambiamenti nell’area di atrofia geografica a 26 settimane.
Sono stati valutati 30 occhi di 30 pazienti.
Anche 18 occhi abbinati hanno incontrato i criteri di inclusione e sono stati analizzati come endpoint secondario.
Per i 30 occhi dello studio, la radice quadrata media delle misure dell’area di atrofia geografica al basale è stata di 2.55 e di 2.02 mm, rispettivamente, nei gruppi Eculizumab e placebo ( P=0.13 ).
A 26 settimane, l’atrofia geografica si è ampliata in media di 0.19 e 0.18 mm, rispettivamente, nei gruppi Eculizumab e placebo ( P=0.96 ).
A 52 settimane di follow-up, l’atrofia geografica si è ampliata in media di 0.37 mm negli occhi trattati con Eculizumab e in media di 0.37 mm nel gruppo placebo ( P=0.93, 2 campioni t test ).
Nessuno degli occhi ha sviluppato degenerazione maculare senile umida.
Non sono stati identificati eventi avversi correlati al farmaco.
In conclusione, l'inibizione sistemica del complemento con Eculizumab è risultata ben tollerata a 6 mesi, ma non ha diminuito il tasso di crescita della atrofia geografica in modo significativo.
Tuttavia, c'è stata una correlazione statisticamente significativa tra il deficit a bassa luminanza al basale e la progressione della atrofia geografica a 6 mesi. ( Xagena2014 )
Yehoshua Z et al, Ophthalmology 2014;121:693-701
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