Lo studio di fase 3, OPTIC, ha mostrato che i pazienti con malattia dell'occhio tiroideo trattati con Teprotumumab presentano una riduzione significativa della proptosi rispetto a quelli trattati con placebo.
Il trattamento ideale per la malattia dell'occhio tiroideo consiste nel ridurre l'infiammazione, la proptosi e la visione doppia ( diplopia ), migliorare la qualità di vita con effetti collaterali minimi, e nel minimizzare la necessità di un trattamento chirurgico.
Inoltre, questo trattamento avrebbe come bersaglio le manifestazioni a lungo termine della malattia piuttosto che le manifestazioni a breve termine che sono principalmente trattate con steroidi e altri agenti di seconda linea.
OPTIC era uno studio di 24 settimane, in doppio mascheramento, controllato con placebo.
Un totale di 83 pazienti sono stati randomizzati a ricevere Teprotumumab per via endovenosa o placebo ogni 3 settimane per 8 cicli di infusione.
L'endpoint primario era la riduzione della proptosi. Gli endpoint secondari includevano il miglioramento della visione doppia e della qualità di vita.
I risultati hanno mostrato che i responder, definiti come percentuale di pazienti con una riduzione di 2 mm o più nella proptosi rispetto al basale, erano significativamente maggiori tra i pazienti trattati con Teprotumumab rispetto a quelli trattati con placebo.
Anche i punteggi di doppia visione, qualità di vita e attività clinica sono risultati notevolmente migliorati con Teprotumumab.
Le percentuali di risposta sono migliorate già dopo due dosi post-infusione di Teprotumumab. Complessivamente, la proptosi è stata ridotta di circa 3.3 mm.
I dati aggregati provenienti sia dalla fase 2 che dalla fase 3 hanno dimostrato una bassa percentuale di eventi avversi gravi.
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento superiori al 5% sono stati generalmente lievi. ( Xagena2020 )
Fonte: Hawaiian Eye 2020
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